7/26，欧盟委员会授予辉瑞公司（Pfizer）开发的Durveqtix（fidanacogene neparvovec）有条件的上市许可，用于治疗中度至重度B型血友病的成人，使其成为继CSL和uniQure的Hemogenix（etranacogene dezaparvovec）之后，第二个在欧盟获得批准治疗该疾病的基因疗法。Durveqtix旨在传递一种高活性IX因子基因变体的功能性拷贝，使患者能够内源性产生这种凝血因子。

继在加拿大和美国以Beqvez之名获得批准后，欧盟委员会也在5月获得欧洲药品咨询机构的正面推荐后批准了这一基因疗法。辉瑞国际商业首席官Alexandre de Germay指出，目前接受标准治疗的患者面临未满足的治疗负担，强调Durveqtix“一次性剂量提供长期出血保护”的潜力可能会“改变B型血友病的护理”。

欧盟的批准基于III期BENEGENE-2研究的结果，该基因疗法在研究中达到了主要疗效终点，即在总出血年化率（ABR）方面相对于使用IX因子标准预防的非劣效性，显示出统计学上显著的降低。此外，其疗效从治疗后第二年持续到第四年。

辉瑞将Beqvez在美国的单次治疗价格定为350万美元，与价格相近的Hemogenix保持一致。然而，药企提供了一项“保修”计划，为美国支付者提供疗效失败的保险。同时，辉瑞与Sangamo Therapeutics合作，也在研究针对A型血友病的基因疗法giroctocogene tiparvovec（giro-vec），并在III期AFFINE研究中取得了积极结果。网页链接