6/28，经过长时间的审查，FDA 为 Rocket Pharmaceuticals 的 Kresladi (marnetegragene autotemcel) 发出了完整回复信 (CRL)，Kresladi 是一种基于慢病毒载体的基因疗法，用于治疗严重的白细胞粘附缺陷-I (LAD-I)。

在监管更新中，该公司表示，FDA 的决定取决于对完成审查所需的额外化学、制造和控制 (CMC) 信息的要求。这一最新障碍发生在该机构于 2 月份将 Kresladi 的审查期延长三个月之后，理由是需要评估有关该公司 CMC 流程的“澄清”信息。

尽管遭遇挫折，首席执行官 Gaurav Shah 仍然保持乐观，Rocket 已经与 FDA 生物制品评估和研究中心 (CBER) 的高级领导人会面，就支持 Kresladi 批准所需的“有限范围的额外 CMC 信息”达成一致。

投资者情绪似乎反映了 Shah 的乐观情绪。虽然 Rocket 股价在早盘交易中下跌了 13%，但下午有所回升，周五收盘基本持平。

“FDA 是我们的密切合作伙伴，我们非常放心，FDA 了解大量未满足的医疗需求、明确的临床益处以及及时为患者提供治疗的重要性。CBER 领导层的直接参与和致力于迅速为患者提供这种疗法，这让我们对原发性免疫缺陷社区充满了希望，”Shah 补充道。

基因疗法的 I/II 期研究结果表明，输注后 12 个月，所有 9 名儿科 LAD-I 患者的总体生存率为 100%，随访时间为 18 至 42 个月。与治疗前相比，该疗法还显示出感染率显著降低，并且 LAD-I 相关皮肤病变和伤口修复能力得到改善。

Rocket 面临的监管障碍与基因治疗领域最近的利好消息形成鲜明对比。本周早些时候，尽管临床数据不一，FDA 还是批准了 Sarepta Therapeutics 的杜氏肌营养不良症基因疗法 Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) 的扩大适应症。CBER 主任 Peter Marks 基本上否决了该机构其他反对成员的意见，对 FDA 的基因疗法审批方式提出了质疑。网页链接