6/18，Aerovate Therapeutics 表示，其肺动脉高压 (PAH) 候选药物 AV-101 在 IMPAHCT 试验的 IIb 期部分未能达到其主要终点。结果导致 Aerovate 的股价暴跌，周一暴跌 93%。

IMPAHCT 试验的 IIb 期部分旨在评估三种不同剂量的 AV-101，这是一种新型的伊马替尼干粉吸入剂。主要终点测试了与安慰剂相比肺血管阻力 (PVR) 的变化，但没有一种剂量显示出这一指标的显著益处，并且在评估患者在六分钟内可以走多远的次要终点方面没有显著改善。

首席执行官 Tim Noyes 称结果“出乎意料且令人失望”，并表示 Aerovate 现在将专注于“与研究人员、患者和 PAH 社区透明地分享这些发现。”

AV-101 是抗增殖药物伊马替尼的干粉吸入剂，专门用于治疗肺动脉高压。该药物针对细胞过度增殖和抗凋亡，这是由远端肺动脉细胞信号传导不当引起的。Aerovate 通过吸入将药物直接输送到肺部，旨在让更多的药物进入患病组织，同时限制全身暴露。

由于这一挫折，该公司正在停止招募并关闭 IMPAHCT 的3期部分以及 AV-101 的长期扩展研究。根据该公司的网站，该药物似乎是其唯一的项目。截至 6 月中旬，Aerovate 报告的现金、现金等价物和短期投资约为 1 亿美元。网页链接