6/13，在面临一系列临床障碍后，辉瑞针对杜氏肌营养不良症 (DMD) 的基因疗法可能已遭遇最后障碍。该制药公司周三报告称，fordadistrogene movaparvovec 未能达到 CIFFREO III 期试验的主要终点以及几个关键的次要终点。

此次失败之前，该基因疗法的临床计划至少因患者死亡而暂停了两次，第一次发生在 2021 年。最近的安全问题出现在 5 月，当时一名参加 II 期 DAYLIGHT 试验的小男孩心脏骤停，该试验招募了两到三岁的患者，导致患者停止服药。

CIFFREO 招募了大约 99 名患有 DMD 的四到七岁男孩，让他们接受 fordadistrogene movaparvovec 或安慰剂治疗。根据给药后一年的北极星门诊评估 (NSAA) 测量，该研究基因疗法未能为运动功能带来益处。此外，在 10 米跑步/步行速度测试和从地板起身时间速度测试中，该治疗并未比安慰剂组有显著改善。

“我们非常失望，这些结果并没有显示出我们所希望的运动功能相对改善，”辉瑞 DMD 开发主管 Dan Levy 表示。“我们计划在即将召开的医疗和患者宣传会议上分享更详细的研究结果，目的是确保从这次试验中学到的知识可以帮助改善未来的临床研究和治疗方案的开发，从而改善对患有杜氏肌营养不良症的男孩的护理。”

该公司补充说，它正在评估 fordadistrogene movaparvovec 的下一步行动。

这次挫折意味着 Sarepta 的 DMD 基因疗法可能会在一段时间内享受其首发上市的地位。 Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) 的 2023 年全年销售额已超出预期，如果 FDA 同意扩大其适应症范围，以覆盖年龄较大且无法行走的 DMD 患者，该治疗药物的销量有望得到提升。美国监管机构将于 6 月 21 日之前做出决定。网页链接