6/3，一项早期研究的附加数据显示，单剂量 Intellia Therapeutics 的体内 CRISPR 基因编辑疗法 NTLA-2002 可使遗传性血管性水肿 (HAE) 患者的每月发病率平均降低 98%。

首席执行官 John Leonard 表示，“前所未有的数据”表明，在单剂量 NTLA-2002 后，患者的发作得到持久消除，10 名研究受试者中有 8 名已超过 18 个月或更长时间没有发作。

一次性功能性治愈

该研究结果在欧洲过敏和临床免疫学会 (EAACI) 大会上公布，还显示，在中位随访 20.1 个月后，单剂量 NTLA-2002 与中度至重度发作平均减少 99% 相关。 Leonard 表示，“发作率的降低是一致的，即使是症状最严重的患者也是如此。”

去年，Intellia 报告称，在 10 名患者中，NTLA-2002 在第 5 周至第 16 周期间将平均每月 HAE 发作率降低了 92%，高于前 16 周的 90%。该研究的第一阶段部分正在研究 25 毫克、50 毫克和 75 毫克的单剂量 NTLA-2002，其作用是敲除 KLKB1 基因表达，以阻止激肽释放酶的产生并最终防止 HAE 发作。

Leonard 指出，新的“长期数据提供了强有力的证据，表明 NTLA-2002 可能是 HAE 的一次性潜在功能性治愈方法”，迄今为止，对最早接受治疗的患者进行了超过两年的随访。该公司预计今年将获得2期试验的结果，而 NTLA-2002 的关键3期研究将于下半年启动，并于 2026 年提交上市申请。网页链接