5/22，Rezolute公司表示，其用于治疗糖尿病黄斑水肿（DME）的实验性疗法在一项II期研究中达到了两个主要终点，这表明口服药物RZ402可能提供一种更易于管理的替代标准抗VEGF注射疗法（这种疗法需玻璃体内注射）。

周二晚间公布的主要结果使公司股价在盘后交易中上涨了50%，尽管公司在周三收盘时下跌了约6%。

**视网膜厚度减小**

该研究招募了94名DME患者，这些患者对抗VEGF注射疗法尚未接受或仅有限接受治疗，接受50mg、200mg或400mg的RZ402每日剂量或安慰剂治疗，为期12周。该口服小分子是一种选择性血浆激肽释放酶抑制剂。

在主要疗效终点上，与安慰剂相比，所有剂量水平的RZ402都显著减少了中央视网膜厚度（CST），改善幅度约为50微米。Rezolute公司指出，虽然不同剂量水平之间没有显著差异，但患者的响应在200mg剂量时最大。

JMP证券的分析师表示，这些结果表明该候选药物达到了“临床意义的阈值”，并补充说研究结束时未见治疗效果的平台支持“更长疗程治疗的潜在进一步益处”。

Rezolute科学顾问委员会成员Quan Dong Nguyen表示，CST的减少令人印象深刻，因为“视网膜厚度是确定治疗是否可能对患者有潜在益处的关键生物标志物”，并补充说数据“支持一种新的、非侵入性的DME一线治疗的潜力。”Nguyen也是Byers眼科研究所的眼科教授，以及斯坦福大学医学院的医学和儿科教授。

Rezolute公司表示，口服治疗是安全且耐受良好的，通常的轻度不良事件（AEs）在严重程度和数量上与安慰剂组相当。没有出现玻璃体内注射可能导致的眼部不良事件。

然而，RZ402未能达到次要终点，即改善最佳矫正视力（BCVA）与安慰剂相比，尽管分析师指出这一结果并不出人意料，因为研究时间较短。

根据JMP分析师的说法，Rezolute计划寻找合作伙伴将该项目推进到后期开发阶段，公司相信“可以最大限度地实现DME及其他领域的广泛潜力。”网页链接