5/22，Crinetics Pharmaceuticals周三宣布，一项小规模研究初步结果显示，atumelnant（CRN04894）治疗先天性肾上腺增生症（CAH）表现出“快速、显著且持久”的雄烯二酮和17-羟孕酮（17-OHP）水平的抑制效果。该II期研究的结果将在6月的内分泌学会年会（ENDO）上公布。

该研究招募了10名至少六个月内使用稳定剂量糖皮质激素替代治疗的经典型CAH患者。他们接受了为期12周的每日80mg口服atumelnant治疗。主要疗效终点包括清晨的雄烯二酮和17-OHP水平。

前四名可测量的参与者的中位年龄为34岁，基线清晨雄烯二酮水平范围为116 ng/dL至604 ng/dL，基线17-OHP水平范围为4740 ng/dL至6905 ng/dL。研究人员表示，使用atumelnant治疗在“两周内”即表现出“快速且显著”的雄烯二酮和17-OHP水平降低，并在整个治疗过程中保持稳定。在试验期间，雄烯二酮的降低幅度为74%至99%，17-OHP的降低幅度为68%至超过99%。

“没有发生严重或与治疗相关的不良事件，atumelnant总体上耐受性良好。这项正在进行的研究将进一步探索不同剂量atumelnant的安全性和有效性，”Crinetics总结道。网页链接