5/21，PTC Therapeutics及其杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物Translarna（ataluren）在欧洲委员会（EC）裁定该疗法可以继续在市场上销售后取得了胜利。此前，欧盟监管机构的一个顾问委员会曾两次建议不续期该药物的上市许可，但EC在周一驳回了该小组的负面意见。

Translarna最初在十年前获得欧洲的有条件批准，用于治疗五岁及以上行走能力患者的无义突变DMD（nmDMD），后来扩展到包括年仅两岁的儿童。

去年，在评估Translarna年度上市许可续期时，人用药品委员会（CHMP）根据确认性试验041研究的数据对该蛋白修复疗法提出了负面意见。

尽管Translarna在显著减少六分钟步行距离（6MWD）测试的下降方面达到了主要终点，但CHMP对未能达到统计显著性的行走能力下降阶段（ADP）患者的一个子组提出了质疑。顾问委员会还补充说，研究显示Translarna在其他任何结果方面都“没有明显的益处”。

PTC在九月对CHMP的负面意见提出了上诉，但在一月份，该小组重申了其对Translarna的反对建议。

现在，EC将Translarna的申请退回给CHMP重新评估，要求其在修订意见中“进一步考虑包括患者登记和现实世界证据在内的所有证据”。

“临床试验和长期STRIDE登记中的疗效和安全性证明了Translarna填补了nmDMD患者未满足的需求。我们期待在CHMP明确下一步措施后，与其合作，”PTC首席执行官Matthew Klein在声明中说。网页链接