5/20，Dyne Therapeutics公司的股票上涨了约28%，因为该公司公布了两项正在进行的研究中更新的数据。这些研究涉及杜氏肌营养不良症（DMD）和1型肌强直营养不良症（DM1），结果显示其实验疗法的高剂量效果超过了今年早些时候公布的低剂量效果。

这家生物技术公司表示，基于各自的替代疗效终点生物标志物的强度，正在追求DYNE-251用于DMD和DYNE-101用于DM1的加速批准——前者的生物标志物是抗肌萎缩蛋白水平，后者是剪接。

在积极数据的推动下，Dyne还提议筹集3亿美元的后续融资。今年1月，该公司在报告了首次将其营养不良症疗法推向市场的早期数据后，完成了一次同样大规模的融资，筹集了3.45亿美元。

当时，Dyne宣称，DYNE-251的抗肌萎缩蛋白水平增加超过了Sarepta Therapeutics的Exondys 51（eteplirsen），这是一种适用于外显子51跳跃的DMD患者的标准治疗——而周一的高剂量数据则进一步大幅超越了这一水平。

抗肌萎缩蛋白的提升

DELIVER试验招募了六名DMD患者，每四周接受一次10 mg/kg剂量的DYNE-251治疗，还有两名患者进入安慰剂组。该疗法是一种与结合TfR1的抗体片段结合的磷酰二胺吗啉寡聚物（PMO），在六个月时抗肌萎缩蛋白水平相较于基线增加了2.97%。

Dyne曾在1月报告称，低剂量5 mg/kg在六个月时使抗肌萎缩蛋白水平增加了0.28%——这已经远远超过了Exondys 51在同一时间点的临床研究中看到的0.06%的基线变化。

此外，接受DYNE-251治疗的患者抗肌萎缩蛋白的平均绝对水平为3.22%，蛋白的肌肉含量调整水平为7.64%。

该生物技术公司没有提供具体的次要功能终点数据，但表示在北星步态评估（NSAA）、95百分位步速（SV95C）、10米行走/跑步时间和从地板起立时间测量中观察到了“改善趋势”。

剪接的成功

Dyne的DM1实验性治疗DYNE-101也显示了类似的剂量依赖性数据提升。在ACHIEVE研究中，每八周接受一次5.4 mg/kg剂量反义寡核苷酸的八名患者，在三个月时，22个基因面板中的平均剪接校正水平为27%。

该公司此前报告了3.4 mg/kg和1.8 mg/kg剂量组的剪接校正水平分别为19%和13%。

在通过视频手张开时间（vHOT）测量的功能性肌强直终点上，最高剂量组在三个月时的平均改善时间为4.5秒。同一时间点，最低剂量组的平均改善时间为3.1秒，尽管到12个月时，改善时间增加到4.4秒，这表明5.4 mg/kg剂量组实现的益处可能会随着时间的推移而继续改善。

Dyne表示，DYNE-101在肌肉力量方面通过定量肌力测试（QMT）也显示出了改善，并且在10米行走/跑步测试和5次坐到站立测试中显示出了早期和持续的潜在益处。网页链接