5/18，FDA正式撤销了BridgeBio Pharma的Truseltiq（infigratinib）在2021年获得的针对先前治疗过的带有FGFR2融合或重排的晚期胆管癌的加速批准。

2021年的批准要求药物的申办方BridgeBio旗下的QED Therapeutics进行上市后试验，以验证在支持加速批准的初始单臂研究中观察到的临床获益。

然而，根据5月16日FDA的通知，QED表示在招募用于确认性研究（测试Truseltiq用于一线胆管癌）的受试者时遇到了困难。因此，申办方认为继续为已批准的二线适应症销售该药物“在商业上不可行”。

BridgeBio与Helsinn合作开发该药物，Helsinn持有Truseltiq在美国的肿瘤和除骨骼发育不全以外所有其他适应症的权利，而BridgeBio保留其在骨骼发育不全领域的全部权利。该交易可能价值约24.5亿美元，包括预付款和里程碑付款。

软骨发育不全治疗仍有希望

FDA撤销Truseltiq的批准并不意外，因为Helsinn在2022年末已决定因商业原因永久停止Truseltiq的分销并寻求将其从美国市场撤回。拥有该药物在中国及其他部分亚洲市场权利的LianBio（联拓）当时表示，计划关闭测试Truseltiq用于一线胆管癌的III期PROOF-301试验。

与此同时，BridgeBio正在评估FGFR1-3酪氨酸激酶抑制剂作为潜在的软骨发育不全治疗方法，并最近将日本的独家权利授予Kyowa Kirin，获得1亿美元预付款加未公开的里程碑付款。

此外，FDA预计将在11月29日前对BridgeBio的TTR稳定剂acoramidis用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（transthyretin amyloid cardiomyopathy）做出决定。拜耳最近获得了在欧洲商业化该疗法的独家权利，前提是获得那里的批准。BridgeBio还最近将其子公司分拆成一家新公司，并于本月初启动，获得2亿美元用于资助一些早期KRAS靶向癌症项目。网页链接