5/13，根据周一宣布的一项价值可能超过 10 亿美元的交易，赛诺菲将获得 Fulcrum Therapeutics 在研药物 Losmapimod 的开发权和某些营销权。 Fulcrum 本身于 2019 年从 GSK 获得了选这个择性 p38α/β MAPK 抑制剂的许可，目前正在一项用于治疗面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 的 III 期研究中进行研究。

法国公司罕见病全球负责人 Burcu Eryilmaz 表示：“此次合作提供了一个激动人心的机会，可以扩大赛诺菲的罕见病专营权，并为患者提供首个获批的 FSHD 治疗。” 被称为 REACH 的后期试验的主要结果预计将在第四季度公布。

在早期的 II 期 ReDUX4 研究中，losmapimod 表现出减缓疾病进展和改善功能，包括对上肢力量和功能指标的积极影响。 如果 REACH 的结果是积极的，赛诺菲和 Fulcrum 计划在美国、欧洲和日本提交上市申请。

Fulcrum 在将 FSHD 治疗药物推向市场的竞争中处于领先地位，罗氏则凭借其自己的抗肌生长抑制素抗体 RG6237/GYM329 奋起直追。 这家瑞士公司的疗法目前正在 II 期 MANEUVER 研究中进行评估，预计最早要到 2027 年才能向监管机构提交申请。

Fulcrum 首席执行官 Alex Sapir 指出，与赛诺菲的交易“符合我们的核心战略，使 Fulcrum 能够继续专注于 Losmapimod 在美国商业化的准备工作。” 根据商定的条款，赛诺菲和 Fulcrum 将分担这个口服小分子未来的全球开发成本，而赛诺菲则拥有美国以外地区的独家商业化权利。

这家法国制药商还将向 Fulcrum 支付 8000 万美元的预付款，后者有资格获得高达 9.75 亿美元的进一步监管和基于销售的里程碑，以及从美国以外的销售开始从百分之十几开始的分级递增特许权使用费。网页链接