5/11，在去年与赛诺菲的一项交易违反反垄断监管机构之后，Maze Therapeutics 似乎为其在研庞贝病药物 MZE001 找到了另一个合作伙伴。 在周五宣布的一项协议中，Maze 将从 Shionogi 获得 1.5 亿美元预付款，并有资格获得额外的里程碑付款和分级销售特许权使用费。

在美国联邦贸易委员会 (FTC) 提出竞争担忧后，赛诺菲于 12 月放弃了 Maze 分子的许可计划，该协议可能价值 7.5 亿美元，其中包括 1.5 亿美元的预付款。 这家法国制药商已经推出了庞贝病酶替代疗法 Lumizyme（alglucosidase alfa）（也称为 Myozyme）和 Nexviazyme（avalglucosidase alfa），这两种药物均通过每两周静脉输注给药。

与此同时，作为修订后的中期业务战略的一部分，盐野义正在寻求加强其罕见疾病产品组合。 Shionogi 首席执行官 Isao Teshirogi 表示，“MZE001 背后的科学是独特且有前途的”，有潜力作为“酶替代疗法的单一疗法和附加疗法”。

MZE001 是一种 GYS1 口服抑制剂，旨在限制庞贝病患者的糖原积累。 该药物去年 2 月发布的 I 期数据证实了目标参与，促使 Maze 完成了中期开发。 作为 MZE001 交易的一部分，盐野义还将获得相关项目和知识产权的全球权利。网页链接