3/6，GlycoMimetics $Glycomimetics(GLYC)$ 的在研血癌治疗 Uproleselan (GMI-1271) 的一项关键研究未能达到主要生存终点，导致公司股价周一暴跌 79%。

该药为E-选择素抑制剂，以内皮细胞为靶点，阻断骨髓细胞与白血病髓样细胞的粘附。

在对 388 名复发/难治性急性髓系白血病 (AML) 患者进行的 III 期研究中，与单独化疗相比，Uproleselan联合化疗并未在意向治疗人群的总生存期 (OS) 方面取得统计学上的显著改善。 接受 uproleselan 联合化疗的患者的中位 OS 为 13 个月，而安慰剂组为 12.3 个月。

次要终点包括严重口腔粘膜炎的发生率、完全缓解率和缓解率。 该公司表示，不良事件与研究中使用的化疗的已知副作用一致。

首席执行官 Harout Semerjian 表示：“我们正在彻底分析数据……并致力于提交全面的数据分析，以便在即将召开的医学会议上进行演示。” 在公司三月份的财报电话会议上，Semerjian表示，该药物可能“从根本上影响我们的……发展轨迹”。

该试验原本预计于 2020 年完成，但由于 FDA 批准了允许对 OS 进行基于时间的分析的方案修正案，结果被推迟到本季度末。 周一，该公司指出，其与国家癌症研究所在新诊断的 AML 患者中进行的 uproleselan II/III 期研究仍在进行中。

今年 3 月，MD 安德森癌症中心白血病研究联盟项目教授兼主任、关键意见领袖 Naval Daver 表示，他对 II/III 期研究结果表示期待，因为 uproleselan 此前“似乎改善了 强化化疗的安全性，因为它降低了粘膜炎的发生率。”

GlycoMimetics 此前估计，仅在美国，uproleselan 的市场机会就在 6.5 亿至 8.5 亿美元之间。

H.C. Wainwright 分析师最近表示，uproleselan 可能会在 2025 年上市，假设临床结果积极并获得监管部门批准，预计当年销售额为 4570 万美元，2028 年销售额为 2.158 亿美元。网页链接