5/3，继去年最初被拒绝后，现在辉瑞的 Oxbryta (voxelotor) 降价后被推荐用于 NHS，用于治疗镰状细胞病 (SCD) 引起的溶血性贫血患者。 这种每日一次的口服药物是该公司通过收购 Global Blood Therapeutics 获得的，于 2022 年在英国获得批准用于 12 岁及以上的人群。

由于支持证据存在不确定性，英国NICE先前的指南草案拒绝了这种治疗方法。 NICE 周五在最终指南中表示，Oxbryta 成本的削减可以“缓解”其中一些保留，该药物将立即通过 NHS 英格兰创新药物基金提供资金。

NICE 药物评估主任 Helen Knight 表示：“在我们的整个评估过程中……独立委员会一直认为它有潜力满足 SCD 有效治疗的需求。” Knight 补充道：“因此，我们很高兴该公司将 [Onbryxta] 的价格降低到适当反映证据不确定性的水平。”

具体而言，NICE 表示，其评估委员会一致认为，鉴于 SCD 患者经历的“实质性劣势”，支持 Oxbryta 经济模型的临床有效性估计存在更大的不确定性，并且可以接受比平常更高的成本效益估计。 认为可以接受。

“通过提高生活质量和减少对医院护理的需求，这种新的治疗方案还有可能解放医生、护士和其他临床医生，以更好地支持其他患者，因此我们正在迅速采取行动，将其推向前台- 立即通过我们的创新药物基金申请，”NHS 首席执行官Amanda Pritchard 评论道。

NICE 推荐 Oxbryta 与另一种 SCD 治疗药物羟基脲联合使用或不联合使用，并指出英国约有 4000 人将受益于辉瑞的药物。网页链接