4/29，FDA 周一批准 Prime Medicine 开始首次人体试验，使用 Prime Editing 创建的在研治疗方法，Prime Editing 是一种下一代技术，旨在编辑基因组而不产生双链断裂。

该公司由 CRISPR 先驱 David Liu 创立，他也是 Editas Medicine 和 Beam Therapeutics 的联合创始人，消息传出后，其股价上涨约 15%。

Prime 进入临床的第一个项目是 PM359，它包含使用 Prime 编辑器离体修饰的自体造血干细胞，以纠正高比例含有引起慢性肉芽肿病 (CGD) 的 p47phox 突变的细胞。

I/II 期试验将首先招募患有稳定 CGD 的成年人，这是一种罕见的遗传性血液疾病，会导致感染易感性和自身免疫并发症。 如果 PM359 是安全的并且表现出生物活性，那么患有活动性感染或严重炎症的患者将被纳入。

其他研究终点包括造血系统的植入和重建、短期和长期免疫功能恢复以及感染和炎症并发症的解决和预防。 初步数据预计将于 2025 年公布。

该临床试验将作为 Prime 编辑在相对安全的离体应用中的试金石，尽管 Prime 的大部分管道程序都是为体内编辑而设计的。

在去年的欧洲基因与细胞治疗学会 (ESGCT) 会议上，该公司分享了针对肝脏的主要编辑器的非人类灵长类动物数据，这些编辑器旨在纠正糖原贮积病 1b (GSD1b) 的致病突变。 当时，Prime 表示，纠正不到 10% 的肝细胞突变可能足以逆转 GSD1b 的许多表现。

该生物技术公司的产品组合还包括针对威尔逊氏病、囊性纤维化、色素性视网膜炎和弗里德赖希共济失调的体内编辑疗法。网页链接