4/17，当 PHOENIX 对 Amylyx Pharmaceuticals $Amylyx(AMLX)$ 命运多舛的 Relyvrio（苯丁酸钠/牛磺二醇）的研究结果在本周的美国神经病学学会 (AAN) 年会上公布时，这并不令人意外，但验证性试验的细节揭示了该药物的治疗 肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的效果有多差。

Relyvrio 于 2022 年获得 FDA 加速批准，主要基于一项小型 II 期研究的结果，该研究当时受到 FDA 一些科学家的批评。 本月早些时候，Amylyx 表示，如果 Relyvrio 在备受期待的 III 期 PHOENIX 试验中没有取得成功，它将兑现其在美国和加拿大撤回 Relyvrio 的承诺，并在加拿大以 Albrioza 的商品名出售。

该研究将 664 名临床明确或临床可能的 ALS 患者在症状出现两年内随机分组接受 Relyvrio 或安慰剂治疗。 主要终点，即 48 周时 ALS 功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 总分较基线的变化，Relyvrio 组平均下降 14.98 分，而安慰剂组为 15.32 分。 差异无统计学意义。

支持该药物批准的 137 名患者 CENTAUR 研究显示，Relyvrio 与安慰剂相比，ALSFRS-R 评分有 2.32 分的差异。

与此同时，PHOENIX 还表明，Relyvrio 在关键亚组中没有显著获益，包括未使用三菱田边制药的 Radicava（依达拉奉）的患者。 此外，大约四分之一的 PHOENIX 患者符合 CENTAUR 试验中使用的入组标准——包括肺活量缓慢 >60% 且在症状出现后 1.5 年内——虽然这些患者的情况较好，但 ALSFRS-R 的差异是 也不显著。

试验PI Leonard van den Berg 表示，研究人员将“继续向 PHOENIX 学习，为未来的 ALS 试验提供信息”。 研究人员仍在收集生存数据，但这一次要终点的完整结果要到 2025 年或 2026 年才能获得。亚组分析也在进一步评估研究中的“CENTAUR 样”患者，并将其与该试验的结果进行比较。网页链接