4/16，Intra-Cellular Therapies $Intra-cellular(ITCI)$ 周二表示，针对重度抑郁症 (MDD) 患者进行的 Caplyta (lumateperone) 的 III 期研究达到了主要终点和关键次要终点，使该药物距离获得更广泛的适应症批准又近了一步。 该消息推动公司股价上涨近28%。

首席医疗官 Suresh Durgam 表示：“这项研究为越来越多的证据证明了 [Caplyta] 在治疗情绪障碍方面的功效和安全性做出了贡献。” Caplyta 是丁酰苯类非典型抗精神病药。 它最初于 2019 年被 FDA 批准作为每日一次的口服治疗精神分裂症的药物，然后于 2021 年扩大到包括双相抑郁症。

周二报道的这项名为“Study 501”的试验随机邀请 485 名患者接受 Caplyta 或安慰剂治疗，两者均与抗抑郁药物一起治疗。 符合条件的参与者对一种或两种抗抑郁药反应不充分。 蒙哥马利-阿斯伯格抑郁评定量表 (MADRS) 相对于基线的变化是主要终点。

结果显示，当用作抗抑郁药的辅助治疗时，Caplyta 在第六周时使 MADRS 总分比安慰剂多降低了 4.9 分，两组分别降低了 14.7 分和 9.8 分。 Intra-Cellular 表示，这种差异不仅具有统计学意义，而且具有临床意义。

Mizuho Securities分析师 Graig Suvannavejh 指出，两组之间的差异超出了公司自己的预期，该公司要求 MADRS 等级提高 2 至 4 个百分点。

与安慰剂相比，该药物还证明疾病严重程度临床总体印象量表（CGI-S）评分具有统计学意义和临床意义的降低，达到了关键的次要目标。 据该公司称，这种好处早在第一周就已经显现出来，并且在主要和关键的次要措施中保持一致。 QIDS-SR 量表也观察到显着疗效，该量表根据患者自我报告评估抑郁症状的严重程度。

Intra-Cellular 表示，该药物的安全性与之前 Caplyta 治疗精神分裂症和双相抑郁症的试验相似。 Caplyta 组因治疗中出现的不良事件而退出的比例为 5.8%，而安慰剂组的退出率为 <1%。 该公司表示，副作用——最常见的是口干、疲劳和颤抖——通常是轻度至中度，并会在短时间内消失。

RBC 资本市场分析师 Brian Abrahams 称这一结果对 Intra-Cellular 来说是“明显的胜利”，而 Needham 分析师 Ami Fadia 表示，根据数据，Caplyta 可能会在另外两项具有类似试验设计的研究中表现出色。

第二项 III 期抑郁症试验（称为研究 502）的主要结果将于本季度晚些时候公布，而一项开放标签的滚动研究（称为研究 503）正在进行中，以评估长期疗效。 该公司已经报告了具有混合特征的 MDD III 期积极数据。

Canaccord Genuity 的分析师指出，迄今为止，躁郁症迹象一直是 Caplyta 增长的关键驱动力。 该药物 2023 年销售额总计 4.622 亿美元，同比增长 86%，Intra-Cellular 预计今年销售额将增加约 2 亿美元。

分析师们也对公司的发展战略表示赞赏。 “MDD 试验可能容易出现较高的安慰剂率，但我们相信 [Intra-Cellular 的] 计划依赖于多个 III 期试验，其设计非常巧妙，因为它为成功的补充新药申请提供了多次机会。我们认为这种方法是 在 MDD 中尤其谨慎，其中几种产品已根据全部数据获得批准，并有一项成功的 III 期试验和其他试验的支持，”分析师表示。

然而，他们正在监测潜在的仿制药竞争对 Caplyta 销售增长的影响，Intra-Cellular 已起诉七名仿制药申请者。 Canaccord 指出，Caplyta 的新化学实体独占权将于 12 月到期，尽管该公司的橙皮书列出的专利可以将其针对仿制药的保护延长至最晚至 2040 年。网页链接