4/10，由于尚无批准的疗法可预防或治疗胎儿和新生儿同种免疫性血小板减少症 (FNAIT)——一种罕见但具有潜在破坏性的疾病，可能导致受影响的胎儿和新生儿出现严重出血并发症和神经系统损伤——强生公司和 Rallybio 正在联手推进开发辅助疗法。

周三，Rallybio 宣布合作开发旨在降低 FNAIT 风险的疗法。 强生公司将为 Rallybio 提供资金，以提高该制药公司 FNAIT 临床项目的知名度，同时该公司的风险投资部门还将提供 660 万美元的股权投资。 Rallybio 的股价在盘后交易中上涨了 36%。

当母亲和孩子的血小板细胞具有不同的蛋白复合物（称为人类血小板抗原 (HPA)）时，就会发生 FNAIT。 接触胎儿 HPA 抗原后，准妈妈可以通过同种免疫产生抗体，然后破坏婴儿的血小板。 在严重的情况下，这可能会引发婴儿颅骨内出血，可能导致流产、死产或严重的长期脑损伤。

强生公司正在开发抗 FcRn 抗体 nipocalimab，旨在阻止已进行同种免疫的孕妇中破坏性抗体穿过胎盘的转移。 Nipocalimab 最近获得 FDA 快速审批，并正在 III 期 FREESIA 计划中进行测试。

最后，Rallybio 正在研究 RLYB212，以首先防止同种免疫。 首席执行官 Stephen Uden 称，RLYB212 的 II 期研究将于下半年启动，预计明年将获得初步结果。 该公司还正在进行一项自然历史研究，以收集不同种族和族裔人群中 HPA-1a 同种免疫频率的当代数据集。 它最终旨在支持 RLYB212 未来的注册研究。

Rallybio 估计，在欧盟、北美和澳大利亚，每年至少有 22,000 名孕妇面临 FNAIT 较高风险。 Uden登说，“这是一个保守的数字，当我们对其他种族和族裔群体做出更好的解决方案时，我们将增加这个数字”。

JMP 分析师最近指出，如果 RLYB212 成功，可能会减少 nipocalimab 的机会，但反之则不然。 然而，Uden 表示，强生公司的合作“有意义”，并将其视为通过预防和治疗解决 FNAIT 问题的一步。

“我们已经在这个领域工作了四五年了，所以我们已经建立了一个由科学家和治疗医生组成的网络……当医生发现一位不幸患有同种免疫的母亲时，这里的机会将是确保 医生、产科医生都知道强生正在做的工作，”他说。

Rallybio 还有资格在合作下获得额外的未具体说明的里程碑付款。 Uden 补充道：“我们认为，通过一个非常典型的模型……围绕罕见疾病药物定价，[RLYB212] 将至少是一个价值 10 亿美元的机会。”

该交易是在 Rallybio 进行重大重组之后进行的，该公司在 2 月份宣布计划裁员 45%，以将其现金跑道延长至 2026 年。当时，该生物技术公司表示将专注于 RLYB212 和另一个临床项目 RLYB116，用于治疗补体介导的疾病。网页链接