4/4，Amylyx Pharmaceuticals $Amylyx(AMLX)$ 决定将 Relyvrio（苯丁酸钠/牛磺二醇）从美国市场撤出，兑现了肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 疗法备受争议的 2022 年加速批准时做出的承诺。

当时，联合首席执行官Justin Klee 曾表示，如果验证性研究失败，这种举措很可能会发生——这种情况最终在上个月发生，当时该公司宣布备受关注的 PHOENIX 试验确实未能达到其主要终点。

Klee 与联席首席执行官 Joshua Cohen 周四表示，撤回 Relyvrio 的决定是“与受影响的利益相关者合作做出的”。 Amylyx 也将在加拿大撤回该药物，该药物在加拿大以 Albrioza 的名称出售。该公司指出，它将为目前正在接受治疗但希望继续治疗的患者免费提供该疗法。

作为重组计划的一部分，该制药商还将裁员约 70%，因为该公司希望优先考虑资源，将其现金跑道延长至 2026 年。Amylyx 还在研究苯丁酸钠和牛磺二醇的口服固定剂量组合药物——称为 AMX0035 - 用于 Wolfram 综合征和进行性核上性麻痹 (PSP)。 AMX0035 治疗 Wolfram 综合征的 II 期 HELIOS 试验的中期数据预计将于本月晚些时候获得。

与此同时，首席医疗官 Camille Bedrosian 指出，AMX0035 用于 PSP 的 III 期 ORION 研究正在进行中，“中期分析……预计在 2025 年中期进行”。 Amylyx 也没有放弃 ALS，其针对 calpain-2 的反义寡核苷酸 AMX0114 将于今年下半年进入临床研究。网页链接