3/26，Stoke Therapeutics $Stoke Therapeutics(STOK)$ 公布了其实验药物 STK-001 在 Dravet 综合征患者中进行的两项 I/IIa 期研究的积极数据，周二该公司股价飙升 92%。 该公司现在计划与监管机构讨论这个反义寡核苷酸注册试验的设计。

去年，Stoke公布的试验结果表明，该公司寻找有效的 STK-001 剂量的努力被证明是难以捉摸的，此举似乎受到质疑。 然而，该公司现已获得 FDA 的批准，允许患者接受 3 剂 70 毫克的剂量，然后继续服用 45 毫克的剂量，这是 Stoke 可能在一项关键研究中探索的治疗方案。

最新研究结果来自 MONARCH 和 ADMIRAL 研究中的 19 名患者，接受一剂、两剂或三剂 70 毫克 STK-001 治疗。 受试者包括已确诊为 Dravet 综合征的儿童和青少年，他们对治疗和服用最好的抗癫痫药物非常难治。

在接受两剂或三剂 STK-001 的患者中，最后一次给药后 3 个月和 6 个月时，惊厥发作频率较基线平均降低 85% 和 74%。 在仅服用单剂药物的患者中，同一时间点的下降分别为 43% 和 57%。

Stoke周二还发布了 MONARCH 和 ADMIRAL 的开放标签扩展研究的数据，结果显示惊厥发作频率“持久减少”，并且在 12 个月内多项认知和行为指标取得了具有临床意义的改善。 该分析包括在 I/IIa 期试验中接受 > 30mg STK-001 的患者，然后在扩展中每四个月继续以 30mg 或 45mg 剂量水平进行治疗。

首席执行官 Edward Kaye 表示：“这些数据的整体提供了令人信服的证据，支持 STK-001 有潜力成为 Dravet 综合征患者的疾病缓解药物，通过治疗疾病的根本原因，而不仅仅是症状。”

STK-001旨在通过利用SCN1A基因的非突变副本来恢复生理NaV1.1水平来上调NaV1.1蛋白表达，Stoke表示这应该会减少癫痫发作和显著的非癫痫合并症的发生。网页链接