3/25，尽管市场上有几种已获批准的发作性睡病治疗方法，Axsome Therapeutics$Axsome Therapeutics(AXSM)$ 认为，当涉及到与当前疗法相关的未解决的症状和不良副作用时，仍然存在重大未满足的需求 - 迫使患者在疗效和耐受性之间做出妥协。

周一，该公司报告称，去甲肾上腺素再摄取抑制剂 AXS-12（瑞波西汀）可能能够解决其中一些挑战，因为该药物在 III 期 SYMPHONY 试验中与安慰剂相比，在多项疗效和生活质量指标上取得了成功。

首席执行官 Herriot Tabuteau 表示：“AXS-12 治疗导致猝倒事件（主要终点）迅速大幅减少……同时证明了一系列临床、患者报告、生活质量和功能结果的改善。”

在这项 90 名患者参与的研究中，参与者在第一周每天服用一次 AXS-12 或安慰剂，然后在第二周至第五周每天服用两次。 那些随机接受 Axsome 药物治疗的受试者发现，在此期间，每周的猝倒发作次数较基线减少了 83%，而安慰剂组则减少了 66%。 据该公司称，这种效果早在治疗第一周就开始显现。

AXS-12 使 33% 的患者的猝倒症状得到缓解，并在研究过程中将每周无猝倒天数的百分比增加至 84.5%。 安慰剂在这两项指标上的成功率分别为 9.5% 和 22.6%。

除了对猝倒的影响之外，与安慰剂相比，AXS-12 还显着降低了白天过度嗜睡 (EDS) 的严重程度，这反映在患者无意中小睡的次数减少了。 第五周时，使用 AXS-12 的患者在 EDS 的临床医生总体严重性印象 (CGI-S) 量表上平均降低了 1.8 分，而安慰剂组则降低了 0.9 分。

最近接受 FirstWord 采访的一位睡眠医学专家表示，发作性睡病治疗通常被批准用于治疗过度 EDS 或猝倒，但它们“通常还不够，而且还会带来副作用”，该大学神经学副教授Liza Ashbrook说 ， “其中许多都是受控物质，”她补充道。

AXS-12 还显著提高了注意力和记忆力。 此外，41% 的接受治疗的患者的认知功能和猝倒症状均得到改善，而安慰剂组的这一比例仅为 17%。

Axsome 表示，该药物似乎还可以帮助治疗一些已知的睡眠障碍并发症。 近一半的参与者在基线时报告有焦虑和抑郁的感觉，但在研究期间，接受 AXS-12 治疗的 55% 的参与者的情绪症状有所改善，而接受安慰剂的参与者只有 32% 的人的情绪症状有所改善。

该公司表示，与 AXS-12 相关的最常见副作用是轻度至中度口干、恶心和便秘，并指出该药物在试验中的耐受性良好。 Baird 分析师在最近的一份报告中表示：“由于与新药申请时间相关，限制因素将是正在招募、需要完成和报告的长期安全拓展试验，以完成新药申请的一揽子计划。”

SYMPHONY 试验于 2021 年开始，预计将于 2023 年第二季度公布，但被推迟。

该药物最初是为了治疗抑郁症而开发的，目前在美国以外的几个国家已批准用于该适应症，其中包括在欧洲，辉瑞公司以 Edronax 品牌销售该药物。 它的作用是增强大脑中的去甲肾上腺素和皮质多巴胺信号。

Axsome 早在 2020 年就从辉瑞公司获得了该药物的美国独家许可，用于开发发作性睡病治疗药物。 AXS-12 达到了 2019 年 II 期 CONCERT 试验的主要终点，与安慰剂相比，显着减少了猝倒发作。

与此同时，武田还在致力于发作性睡病治疗，最近公布了其口服食欲素受体激动剂 TAK-861 的积极中期结果，并计划将该化合物推进到 III 期。网页链接