3/8，Amylyx $Amylyx(AMLX)$ 的肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）治疗药物 Relyvrio（苯丁酸钠/taurursodiol）的一项确证研究未能达到主要终点，这使人们对该药物的命运产生了怀疑，尽管该药物的疗效尚不确定，但美国FDA仍于 2022 年 批准了该药物。这一消息使该公司股价在周五暴跌了86%，Amylyx公司的市值也因此跌破了2.8亿美元。

Amylyx药物的失败很可能会引发更多的质疑，即美国食品和药物管理局是否应该继续在有限的试验证据基础上批准ALS等衰弱性疾病的治疗方法。

"Amylyx公司联合首席执行官Justin Klee和Joshua Cohen表示："我们对PHOENIX的结果感到惊讶和失望。鉴于试验失败，该公司表示将主动暂停 Relyvrio 的推广，同时权衡各种选择，其中包括从市场上撤出这种每年售价 15.8 万美元的疗法。

Klee和Cohen说："我们将遵循两个关键原则做出决定：在监管机构和ALS社区的指导下，根据科学告诉我们的信息，为ALS患者做正确的事。“该公司还表示，将在未来八周内收集各利益相关方的反馈意见。

在有664名患者参加的PHOENIX研究中，结果显示，在48周时，Relyvrio与安慰剂在ALS功能评定量表-修订版（ALSFRS-R）总分上没有显著差异。此外，在符合II期 CENTAUR 试验标准的参与者子集中也没有观察到明显差异，在研究的次要终点方面也没有观察到明显差异。

在 Relyvrio 获得批准之前，FDA 曾召开过两次咨询委员会会议，希望对 CENTAUR 数据做出合理解释，但该机构的科学家们对这些数据始终持怀疑态度。在第二次咨询委员会会议上，Klee还承诺，如果 PHOENIX 试验最终没有显示出明显的疗效，将撤回该药物。

尽管质疑声不绝于耳，在包括 ALS 协会在内的患者维权组织的压力下，监管机构还是批准了这种药物，而没有等待两年后 PHOENIX 试验的结果，并在当时指出，监管机构在做出决定时行使了 "监管灵活性"。此后，美国约有 4000 名患者接受了治疗。

与此同时，欧洲监管机构仍坚决拒绝批准 Amylyx 的药物，并于去年年底 重申了不批准这种固定剂量复方制剂的决定。

这两位联合首席执行官表示："我们确信会有重要的收获，这些收获将有助于未来的ALS研究，"他们还表示，他们可能会将这种也被称为AMX0035的药物作为治疗其他神经退行性疾病（如沃尔夫拉姆综合征（WS）和进行性核上性麻痹（PSP））的潜在药物。Amylyx 公司上个月完成了针对 WS 的HELIOSII 期试验的招募工作，最近又启动了针对 PSP 的ORIONIII 期研究。该公司还在研究反义寡核苷酸 AMX0114，该药物靶向钙蛋白酶-2，可能用于 ALS 的治疗。网页链接