2/3，BridgeBio Pharma $BridgeBio Pharma(BBIO)$ 宣布了一项为期 30 个月的 III 期研究的积极结果，该研究评估了 acoramidis 对转甲状腺素蛋白介导的淀粉样心肌病 (ATTR-CM) 日本患者的治疗效果。 该公司表示，研究结果建立在全球 III 期 ATTRibute-CM 试验的基础上，为在日本提交监管申请铺平了道路。

该在研口服疗法旨在通过模仿天然保护性 T119M 变体的结构来稳定转甲状腺素蛋白 (TTR)，被视为辉瑞 Vyndamax (tafamidis) 的潜在竞争对手。

根据 Jefferies 最近的一份报告，BridgeBio 一直对与其他公司达成 acoramidis 合作伙伴关系表现出“很大的兴趣”，但其首要任务是保留美国权利。 分析师预测 FDA 可能会选择标准审评途径，并可能在 11 月底获得批准。 根据最近与 Blue Owl 和 CPP Investments 达成的特许权使用费协议，如果美国监管机构批准该药物，BridgeBio 将获得 5 亿美元的里程碑付款，以帮助支持商业上市。

Jefferies 还指出，BridgeBio 预计约有 100 至 140 名销售代表在美国开展 acoramidis 商业化，而辉瑞在 ATTR-CM 中没有专门的 Vyndamax 销售团队，而是依靠基层医疗的合同销售代表和内部销售队伍的混合体 。

BridgeBio 表示，日本单臂研究的结果在生存率、CVH 和其他指标（如六分钟步行测试和 30 个月时的生活质量评分）方面与 ATTRibute-CM 的结果“显示出一致性”。 在此期间，试验中没有死亡报告。

该公司补充说，Acoramidis 的耐受性也良好，“没有潜在临床问题的安全信号”。 更多数据将在即将召开的医学会议上公布，并提交给日本卫生当局审查。

进行该试验的阿斯利康 Alexion 罕见病部门与 BridgeBio 附属公司 Eidos Therapeutics 保持着在日本开发和商业化 acoramidis 的独家许可。网页链接