1/24，礼来（Eli Lilly）$礼来(LLY)$ 周二报道称，第一个接受该公司听力损失基因治疗的人现在可以听到正常范围内的听力。
该患者是一名 11 岁男孩，因 Otoferlin 基因突变而患有先天性听力损失，他接受了单侧耳蜗内注射的 AK-OTOF，其中包含 4100 亿个总载体基因组。 礼来公司表示，30 天内，他的听力在所有测试频率上均得到恢复，阈值达到 65 至 20 dB HL。
AK-OTOF 是一种基于双腺相关病毒 (AAV) 载体的基因疗法，旨在通过基因转移和正常功能性耳铁素蛋白向耳蜗内毛细胞的持久表达来恢复听觉功能。 该疗法正在 I/II 期 AK-OTOF-101 试验中进行评估，已获得 FDA 的孤儿药资格和罕见儿科疾病资格。
AK-OTOF-101 试验的 PI John Germiller在一份声明中表示：“这些初步结果表明，[基因疗法] 可以比许多人想象的更好地恢复听力。”他还担任费城儿童医院耳鼻喉科该项目的临床研究主任。
礼来公司将在下个月的Association for Research in Otolaryngology MidWinter Meeting上展示 AK-OTOF-101 试验的结果，包括第二位接受 AK-OTOF 的受试者的初步数据。