12/14，Apellis Pharmaceuticals $Apellis制药(APLS)$ 周四表示，其玻璃体内注射药物 pegcetacoplan 用于治疗年龄相关性黄斑变性 (AMD) 继发的地理萎缩的欧盟监管申请可能会收到负面建议。 该消息导致公司股价下跌超过 21%，首席开发官 Jeffrey Eisele 表示“我们对这一结果感到非常失望”。

据 Apellis 报道，欧洲药品管理局于 12 月 13 日通知其，其人用药品委员会（CHMP）对该上市申请给与了负面的投票。 CHMP 计划于 1 月底举行下一次会议，Apellis预计欧盟机构届时将采纳官方负面意见。

如果 Apellis 确实收到了反对票，该公司表示计划对结果提出上诉，并寻求重新审查该意见。 该过程可能需要四到五个月的时间，批准要到五月或六月。 Mizuho Securities分析师 Graig Suvannavejh 表示：“我们对这一消息并不感到非常惊讶，因为这与我们对该药物商业前景的更为谨慎的看法是一致的。”

今年早些时候，FDA 批准了名为 Syfovre 的 C3靶向 疗法。 欧盟提交的文件基于最近发表在The Lance上的 24 个月数据，这些数据来自用于支持美国批准的两项 III 期研究。 与假治疗相比，在 OAKS 研究中，每月和每隔一个月使用 pegcetacoplan 分别减缓了地理萎缩病变的生长 22% 和 18%，在 DERBY 试验中分别减缓了 19% 和 16%。 Apellis 指出，治疗效果随着时间的推移而增强，而在各种事后分析中，pegcetacoplan 也能更长时间地保留视觉功能。

该公司表示 pegcetacoplan 还显示出“良好的安全性”。 然而，该药物在美国的上市却因存在视网膜血管炎风险的担忧而受到影响，在最近的 FirstWord 民意调查中，三分之一的医生表示，他们已停止开出该药物的处方，因为他们正在等待其安全性的进一步明确。 8 月，Apellis 发布了 Syfovre 实际使用情况的最新情况，自先前披露以来，仅新增一例视网膜血管炎确诊病例。 这一消息受到了投资者的欢迎，公司股价上涨了30%以上。

尽管如此，FDA 上个月刚刚更新了标签，表明 Syfovre 存在视网膜血管炎和/或视网膜血管闭塞的风险。网页链接