11/22，Entrada Therapeutics $Entrada Therapeutics(TRDA)$ 周三宣布，其提交的杜氏肌营养不良症 (DMD) 疗法 ENTR-601-44 的 I 期试验IND申请在美国仍处于临床暂停状态。 该药物使用 Entrada 的内体逃逸载体 (EEV) 技术来增加易受外显子 44 跳跃影响的患者对寡核苷酸的细胞摄取，当 FDA 去年 12 月发布暂停令时，该药物的研究被禁止进行。

然而，一项名为 ENTR-601-44-101 的1期试验确实于去年 9 月在英国启动，目前仍在进行中。 Entrada 表示：“尽管提供了更多信息……该机构拒绝解除临床暂停。”他指出，其提交的信息也用于支持英国试验的启动。 消息传出后，该公司股价下跌近 30%。

该研究正在健康男性志愿者中评估单剂量 ENTR-601-44 的安全性和耐受性，目标招募约 40 名参与者。 该试验还将评估药代动力学和目标参与度，通过骨骼肌中的外显子跳跃来测量。

与此同时，Entrada 与 Vertex Pharmaceuticals 合作开发针对 1 型强直性肌营养不良症的细胞内 EEV 疗法，包括其临床前资产 ENTR-701。 该交易于去年 12 月宣布，附带 2.24 亿美元的预付款和高达 4.85 亿美元的潜在里程碑付款。 Entrada 还有另外两个针对 DMD 的 IND 阶段寡核苷酸项目，包括 ENTR-601-45 和 ENTR-601-50。网页链接