11/21，MorphoSys $MorphoSys(MOR)$ 表示，实验性 BET 抑制剂pelabresib 在用于未接受过 JAK 抑制剂的骨髓纤维化患者的的 III 期研究中达到了主要终点，数据可以用于明年的监管申请。 然而，由于试验未能实现与症状改善相关的关键次要目标，该公司股价周二下跌了 24%。

MANIFEST-2 研究将 430 名未接受过 JAK 抑制剂的骨髓纤维化成人患者随机分组，接受 Pelabresib 或安慰剂治疗，均与 Incyte 和诺华的 JAK 抑制剂 Jakafi（ruxolitinib）联合治疗。 该试验的主要终点是第 24 周时脾脏体积 (SVR35) 减少至少 35% 的患者比例，症状改善的关键次要目标是通过总症状评分减少至少 50% 的患者比例来衡量 （TSS50）和总症状评分（TSS）的绝对变化。

该公司表示，最重要的结果显示，pelabresib 组中有 66% 的患者在第 24 周时达到了 SVR35，这比安慰剂组 35% 的比率有了显着且具有临床意义的改善。 然而，MorphoSys 指出，TSS50 和 TSS 仅表现出有利于 pelabresib 组的“强烈积极”趋势。

具体而言，在第 24 周接受 Pelabresib 和 Jakafi 联合治疗的患者中，有 52% 的患者达到了 TSS50，而安慰剂加 Jakafi 组的这一比例为 46%。 同期，两组的TSS分别降低了15.99点和14.05点。 在 9 月份与 FDA 举行会议后，该特定终点才被添加为研究目标。

MorphoSys 于 2021 年通过以 17 亿美元收购 Constellation Pharmaceuticals 获得了 pelabresib。网页链接