11/13，根据周日在美国心脏协会 (AHA) 年度科学会议上公布的结果，一项针对礼来公司 (Eli Lilly) 的 lepodisiran 的小型研究提供了一个早期迹象，表明小干扰 RNA 疗法在降低危险的高水平胆固醇方面可能是安全有效的。

Lepodisiran 也称为 LY3819469，旨在通过禁用参与产生载脂蛋白 (a) 的 mRNA 来减少肝脏中 Lp(a) 的产生。 该药物源于该公司 2018 年与 Dicerna Pharmaceuticals 达成的合作伙伴关系，几年后该公司被诺和诺德 (Novo Nordisk) 以 33 亿美元收购。

在 AHA 会议上提出的随机研究中，48 名 Lp(a) 水平异常（平均为 110 nmol/L）的志愿者接受了单次皮下注射 Lepodisiran 或安慰剂。 Lp(a) 水平≥75 nmol/dL 被认为是心血管疾病的风险增加因素。 参与者接受注射三天后出院，并进行了 48 周的后续血液检查。

该试验的结果同时发表在《JAMA》上，结果表明，在最高剂量 608mg 时，Lp(a) 的血液水平迅速下降，到第 29 天就检测不到，在大约 9 个月内保持不可测量，然后略有上升， 48 周时，Lp(a) 的中位值降低了 94%，低于基线。 使用较小剂量的lepodisiran时，Lp(a)水平的降低并没有持续那么长时间，尽管在接受304mg剂量的患者中，Lp(a)水平在48周时仍下降了75%。

一些患者在注射部位出现反应，例如疼痛，但在三天的住院监测期间这些反应得到缓解。 三名参与者的肌酸激酶有短暂升高，但这并不被认为是一个问题。 研究人员表示，鼻塞或头痛等其他不良反应是轻微且短暂的。网页链接 $礼来(LLY)$