8/28，BridgeBio $BridgeBio Pharma(BBIO)$ 对一项 III 期研究进行了更详细的分析，该研究评估了 acoramidis 对转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病 (ATTR-CM) 患者的治疗效果，上个月发布了积极的顶线结果，显示与安慰剂相比，acoramidis 降低了全因死亡率和心血管疾病住院率 (CVH) 。 7 月，BridgeBio 表示，acoramidis 治疗后的生存率为 81%，而安慰剂为 74%。

ATTRibute-CM 将 632 名野生型或变异型 ATTR-CM 患者随机分组，接受每日两次口服 acoramidis 或安慰剂治疗。 主要终点在 30 个月时进行分析，评估全因死亡率、CVH、NT-proBNP 和六分钟步行距离 (6MWD)，而次要目标包括主要终点的组成部分、堪萨斯城心肌病问卷 (KCCQ) 和血清 甲状腺素运载蛋白 (TTR) 水平。

BridgeBio 表示，该研究显示“具有高度统计显著性的 p 值 (p<0.0001)”，获胜率为 1.8。 研究人员报告称，主要终点分析的所有组成部分均取得了“一致、积极的治疗效果”，包括全因死亡率的数字降低，绝对风险降低 (ARR) 为 6.4%，相对风险降低 (RRR) 为 25% 。 BridgeBio 指出，尽管安慰剂组中辉瑞 Vyndamax (tafamidis) 的使用率相对于 acoramidis 组高出约 50%，但仍能看到这种益处。网页链接