6/29，BioMarin Pharmaceutical $拜玛林制药(BMRN)$ 表示，其 Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）已获得 FDA 批准，使其成为美国第一个获得批准的用于治疗成人严重 A 型血友病的基因疗法。这种一次性治疗方法去年被欧盟授权用于治疗相同的病症。 该产品的净价估计约为 150 万欧元（160 万美元）。
Roctavian 的原理是提供缺失基因的功能性拷贝，帮助 A 型血友病患者制造 FVIII 凝血蛋白。网页链接
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6/29，BioMarin Pharmaceutical $拜玛林制药(BMRN)$ 表示，其 Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）已获得 FDA 批准，使其成为美国第一个获得批准的用于治疗成人严重 A 型血友病的基因疗法。这种一次性治疗方法去年被欧盟授权用于治疗相同的病症。 该产品的净价估计约为 150 万欧元（160 万美元）。
Roctavian 的原理是提供缺失基因的功能性拷贝，帮助 A 型血友病患者制造 FVIII 凝血蛋白。网页链接
160 万美元这么贵，能有多大营收？