5月17日，PTC Therapeutics $Ptc Therapeutics(PTCT)$ 报告称，一项针对苯丙酮尿症 (PKU) 患者的 sepiapterin III 期研究达到了主要终点，即在总体主要分析人群中将血液苯丙氨酸 (Phe) 水平平均降低了 63%。

APHENITY 包括 156 名患有 PKU 的儿童和成年患者，他们在试验的第一部分都接受了为期两周的 sepiapterin。 那些看到 Phe 水平下降 ≥ 15% 的患者在研究的第 2 部分中被随机分配接受 sepiapterin 或安慰剂。 98 名患者的主要分析人群包括那些在试验初始阶段 Phe 水平降低 >30% 的患者。 主要结果指标评估了第 2 部分患者的血液 Phe 水平从基线到第 5 周和第 6 周的降低。

PTC 称 Phe 下降 63% 总体上“具有高度统计意义和临床意义”。 此外，在经典 PKU 患者子集中，该公司表示平均 Phe 下降为 69%，而安慰剂接受者的平均下降幅度仅为“最低限度”。 根据 PTC 的说法，其药物带来的好处足以使 84% 的 APHENITY 研究患者符合美国 Phe 减少 <360 μmol/L 的指南。 Sepiapterin 通常也具有良好的耐受性，没有严重的不良事件。 最常见的副作用是头痛和腹泻。网页链接