3月3日，Praxis Precision Medicines $Praxis(PRAX)$ 股价下跌多达 65%，此前该公司表示，在研药物选择性 T 型钙通道拮抗剂ulixacaltamide (PRAX-944) 未能达到特发性震颤中期研究的主要疗效终点。 尽管如此，首席执行官 Marcio Souza 表示，该试验“显示出患者日常功能的显著改善，同时也提供了指导该项目进入 III 期的见解，包括对终点和试验设计的更深入了解。”

IIb 期 Essential1 试验正在评估 ulixacaltamide 在 132 名原发性震颤患者中的疗效，这些患者被随机分配到两种剂量的ulixacaltamide或安慰剂中的一种，每天一次。 主要终点是修改后的日常生活活动 (mADL1) 评分从基线到第 56 天的变化。

Praxis 表示，在 116 名受试者的主要分析人群中，ulixacaltamide 的 mADL1 变化为 -3.01 分，安慰剂组为 -1.44 分，但差异无统计学意义。 该公司指出，在 TETRAS-ADL 子量表（该研究的次要终点）第 56 天与安慰剂相比存在“名义统计显著性”，ulixacaltamide 和安慰剂的变化分别为-3.60 分和-1.07 分。 它还表示，两种 ulixacaltamide 给药方案都有“一致的效果”，而其他次要终点，如临床整体印象严重程度 (CGI-S) 和患者整体印象变化 (PGI-C) 评分也“支持” 药物的功效概况。网页链接