12月14日，Avidity Biosciences 的股价飙升超过 63%，原因是其抗体-寡核苷酸偶联物 (AOC) AOC 1001 在 1 型强直性肌营养不良症 (DM1) 患者中的早期结果积极。 首席科学官 Art Levin 表示：“利用我们的 AOC 平台技术，我们首次展示了 siRNA 成功靶向递送至人体肌肉，这是 RNA 治疗领域的重大突破。” I/II 期 MARINA 试验仍被 FDA暂停。

AOC 1001旨在通过减少由 DMPK 基因中的三重重复引起的有毒 mRNA 的表达来解决疾病的潜在驱动因素。 它由一种专有的单克隆抗体组成，该抗体靶向肌肉，将 siRNA 输送到细胞质和细胞核中，在细胞质和细胞核中介导 DMPK mRNA 降解。

周三公布的初步评估包括 19 名患者在给药后六周的生物标志物数据，以及目前所有 38 名受试者的安全性和耐受性数据。 根据 Avidity 的说法，AOC 1001 将 siRNA 递送至骨骼肌，并在所有患者中产生“有意义的”DMPK 降低，单次剂量 1 mg/kg 或两次剂量 2 mg/kg 后平均降低 45%。 此外，该公司表示，在一组关键的肌肉特异性基因中，剪接提高了 31%，在 2 mg/kg 队列中，“广泛的 22 个基因组”提高了 16%。网页链接   $Avidity Biosciences(RNA)$