10月3日，Clene 股价周一下跌多达 33%，此前该公司报告称其研究性在研金纳米晶体悬浮液 CNM-Au8 错过了 II/III 期 HEALEY ALS 平台试验的主要和次要终点。该结果标志着这个适应性试验的第二次近期挫折，该试验同时评估了肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的多种潜在候选药物。

除了受试者每天早上饮用的 CNM-Au8，在 HEALEY 研究中评估的其他方案包括 Biohaven Pharmaceutical 的口服髓过氧化物酶抑制剂 verdiperstat、UCB 的 C5 补体抑制剂 zilucoplan、Prilenia Therapeutics 的 Sigma-1 受体激动剂 pridopidine 和 Seelos Therapeutics 的二糖海藻糖 (SLS -005)。

研究人员希望招募 800 名患者参加试验。受试者被随机分配至其中一种治疗或安慰剂，然后使用 ALS 功能评定量表修订版 (ALSFRS-R) 作为主要终点评估疾病进展。上周，Biohaven 表示，verdiperstat 未达到主要和关键次要终点，包括呼吸功能、肌肉力量和生存。

然而，Clene 仍在推进 CNM-Au8，称它已选择 30mg 剂量用于 ALS 的持续开发。据该公司称，对该剂量次要生存终点的预先指定探索性分析表明，在 24 周时，死亡风险或死亡/永久辅助通气风险降低了 90% 以上。网页链接