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9月15日,Alnylam Pharmaceuticals 和合作伙伴 Regeneron Pharmaceuticals 周四宣布,他们打算根据一项早期研究的“有希望的”结果,在今年晚些时候将 RNAi 疗法 ALN-HSD 推进非酒精性脂肪性肝炎( NASH )的 II 期研究。两家公司在发现 HSD17B13 基因功能丧失的变异与慢性肝病风险降低和从脂肪变性进展为脂肪性肝炎有关,随后联手进行实验性治疗。

据 Alnylam 称,该治疗使用其 ESC+ GalNAc 共轭技术,该技术允许皮下给药,具有更大的选择性和广泛的治疗指数。

I 期研究的 B 部分招募了 45 名 NASH 患者,他们每季度随机接受两剂 ALN-HSD 或安慰剂。前两个队列(200mg 和 400mg)的受试者已经完成了至少六个月的研究,而其余组正在探索较低剂量或较晚的活检时间点。$阿里拉姆制药(ALNY)$ 网页链接