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8月10日,Centessa Pharmaceuticals 披露,在参加一项ZF874治疗 α-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 缺乏症的 I 期研究的1名患者最近出现肝酶升高后,它正在结束该药物的开发。根据迄今为止观察到的结果,Centessa 得出结论,ZF874“不太可能实现所需的目标”。

ZF874 设计为分子“补丁”,以允许 A1AT 蛋白的错误 Z 变体正确折叠。根据 Centessa 的说法,在 I 期试验中,不良事件发生在 PiMZ 基因型患者中,每天两次接受 5mg/kg 的 ZF874。去年 11 月,该公司透露,该研究 B 部分的第一个队列中的一名受试者在每天两次接受 15mg/kg 的 ZF874 后经历了可逆的 ALT 和 AST 酶升高。网页链接