8月8日，uniQure 披露其亨廷顿基因疗法 AMT-130 的高剂量组已被推迟后，股价暴跌多达 32%，原因是最近怀疑该剂量的意外严重不良反应 (SUSAR)。然而，uniQure 指出，低剂量测试不受该行动的影响，预计延迟也不会影响明年到期的数据获得时间。

AMT-130一种含有exon-1的 靶向HTT的 修饰后的AAV5 病毒载体的microRNA 疗法。首席执行官Matt Kapusta)说：“7 月，我们向卫生当局报告了接受更高剂量 AMT-130 治疗的 14 名患者中的 3 名出现了SUSAR，虽然这些患者已经完全或基本康复，并且尚未确定明确的根本原因，但我们认为暂时推迟额外的高剂量治疗是谨慎的做法，直到我们制定额外的监测和治疗计划。”网页链接   $uniQure(QURE)$