8月2日，Kazia Therapeutics 的股价周一下跌了 53%，此前这家澳大利亚生物技术公司披露，一种 PI3K 的脑渗透抑制剂 paxalisib (GDC-0084) 正在退出胶质母细胞瘤的全球适应性试验。 Kazia 说，旨在评估胶质母细胞瘤多种疗法的 GBM Agile 试验的 paxalisib 分支的第一阶段已完成招募，但未能达到进入第二阶段的预定标准。

该公司前身为 Novogen，于 2016 年从Roche的Genentech获得了该药物的许可。 2020 年，Kazia 在美国临床肿瘤学会 (ASCO) 会议上报告了来自 9 名患者的 II 期数据，显示使用 paxalisib 的中位总生存期 (OS) 为 17.7 个月，当时指出现有的标准治疗替莫唑胺报告的中位 OS 为 12.7 个月。此外，无进展生存期 (PFS) 为 8.4 个月，Kazia 称其为与替莫唑胺相关的 5.3 个月 PFS 的“临床材料优势”。

周一，Kazia 表示，参加 GBM Agile 试验第一阶段的患者将继续接受治疗和随访，直到最终分析完成，最终分析将于 2023 年下半年完成，但该研究不会在德国或中国开放 paxalisib 研究组。同时，Kazia 表示计划与Genentech合作，确定在中国的开发道路，因为中国对注册新药品需要本地数据的一般要求。

在由全球适应性研究联盟赞助的 GBM Agile 伞式试验中评估的其他药物包括拜耳的 Stivarga (regorafenib)、Kintara Therapeutics 的 VAL-083、Vigeo Therapeutics 的 VT1021 和 Biohaven Pharmaceuticals 的曲鲁唑。网页链接  $Kazia Therapeutics(KZIA)$