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6月22日,Athira Pharma (曾用名:M3 Biotechnology)的股价开盘下跌 67%,此前该公司发布的定线数据显示,其候选药物 fosgonimeton 在一项针对轻度至中度阿尔茨海默病患者的探索性 II 期试验中未能达到主要终点。该公司表示,ACT-AD 研究结果将有助于“优化其同时进行的 III 期 LIFT-AD 试验成功机会”。

Fosgonimeton(ATH-1017),是一种皮下递送的小分子,旨在增强肝细胞生长因子及其 MET 受体的活性,以促进大脑健康和功能。 ACT-AD 试验将 77 名轻度至中度阿尔茨海默病患者随机分配接受两种 fosgonimeton 剂量中的一种或安慰剂。 Athira 指出,60% 的受试者仍在使用稳定剂量的标准乙酰胆碱酯酶抑制剂 (AChEI),例如多奈哌齐、卡巴拉汀或加兰他敏,而其余受试者在研究期间未接受 AChEI。

主要终点是生物标志物ERP P300的变化,该标志物是对工作记忆处理速度的功能测量,研究结果显示该数值变化对于整个研究人群而言没有统计学意义。 26 周时 ERP P300 生物标志物信号与安慰剂相比存在 -6.02 毫秒的差异。次要终点也不显著,在第 26 周时,在ADAS-Cog 11的关键测量中,与安慰剂相比,使用 fosgonimeton 治疗的患者相差 0.71 分。

然而,首席医疗官 Hans Moebius 表示,预先指定的亚组分析表明,当与 AChEI 一起使用时,fosgonimeton 的“潜在作用减弱”。尽管其他的亚组分析,包括剂量、疾病严重程度和 APOE 基因型,并没有显示出组间的差异。网页链接   $Athira(ATHA)$