6月21日，PTC Therapeutics 的股价上涨了 20%，此前该公司公布了其 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 治疗 Translarna (ataluren) 的验证性试验的顶线结果。该疗法已获得欧洲药品管理局 (EMA) 的有条件上市许可，可用于具有抗肌萎缩蛋白基因“无义突变”的非卧床 DMD 患者，PTC 现在打算要求将其转化为标准批准。

041 研究是 Translarna 获得有条件的 EMA 授权后的上市后要求，该授权于 2014 年首次授予，并已接受欧盟监管机构的重新评估和更新。根据 PTC 的介绍，这项为期三年的试验招募了 5 岁以上且接受稳定类固醇治疗且在六分钟步行距离 (6MWD) 测试中可以步行至少 150m 的 DMD 患者。

据 PTC 称， Translarna 治疗在 359 名受试者的意向治疗 (ITT) 人群中为关键终点带来了显著益处。该公司表示，与安慰剂相比，接受Translarna 的患者在 72 周时的 6MWD 测试中行走距离的下降幅度明显较小，这是主要终点。具体来说，Translarna 与基线的变化为 -53m，而安慰剂为 -67.4m，平均差异为 14.4m。网页链接   $Ptc Therapeutics(PTCT)$