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6月9日,Alnylam Pharmaceuticals 表示,其在研RNAi药物 cemdisiran 在 IgA 肾病患者的 II 期试验中产生了积极的结果,它现在计划将该药物推进到晚期研究。该药是一种针对 C5 的补体抑制剂,正在根据 2019 年与 Regeneron Pharmaceuticals 签署的协议进行开发,潜在价值高达 10 亿美元。

II 期研究招募了 31 名 IgA 肾病患者,他们正在服用稳定剂量的 ACE 抑制剂或血管紧张素 II 受体阻滞剂。受试者被随机分配接受 cemdisiran 或安慰剂,主要终点是第 32 周时 24 小时尿蛋白与肌酐比 (UPCR) 的百分比变化。根据 Alnylam 的说法,相对于安慰剂,cemdisiran 从基线水平平均减少 37%这种疾病进展的标志物。网页链接   $阿里拉姆制药(ALNY)$