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4月5日,在Imara$IMARA(IMRA)$ 表示将停止进一步开发其口服 PDE9 抑制剂 tovinontrine 用于治疗镰状细胞病 (SCD) 和 β-地中海贫血后,Imara 的股价周二下跌了 34%。该决定是在两项 IIb 期研究的中期分析发布之后做出的,其中口服 PDE9 抑制剂(也称为 IMR-687)未能在这些适应症中显示出临床益处。

Ardent 研究将大约 100 名患有 SCD 的成年人随机分配,每天一次接受较低或较高剂量的tovinontrine或安慰剂。主要疗效终点着眼于高剂量组与安慰剂组的年化血管闭塞危机 (VOC) 发生率,但 Imara 表示,在意向治疗人群中,这一指标“没有显著差异”。高剂量tovinontrine组每年的中位VOC为 1.89 ,而安慰剂组为每年 2.02 ,差异为 6.4%。

在进一步的分析中,Imara 说它看到了 tovinontrine 的“VOC 益处趋势”。具体来说,在低剂量 tovinontrine 组中,中位 VOC 率为零。此外,与安慰剂相比,低剂量患者出现首次 VOC 的中位时间也更长,而且其中更多的患者不含 VOC。然而,Imara指出,这些结果都没有统计学意义。网页链接