2月9日，Avrobio $AVROBIO(AVRO)$ 表示，接受基因治疗AVR-RD-04的前三名先前接受过半胱胺治疗的胱氨酸病患者在治疗输注后 12 至 26 个月内仍然不需要口服半胱胺。第 4 名患者于 2021 年 11 月接受了该治疗。迄今为止，没有一名患者因治疗而出现不良事件，但由于干细胞动员、潜在疾病、既往疾病或清髓疾病而出现轻度或中度副作用。

市场开盘时，投资者对这一消息几乎没有反应。在赛诺菲（Sanofi）的 Fabrazyme 批准后，上个月该公司放弃其针对法布里病中的基因治疗项目，该公司的股票在 1 月初损失了超过三分之一的价值。自那时以来，股价继续下滑。网页链接