1月27日，Taysha Gene Therapies$Taysha Gene(TSHA)$  报告了其在 Sandhoff 和 Tay-Sachs 疾病患者中的在研药物 TSHA-101治疗后β氨基己糖苷酶A (β-Hex A) 酶活性正面数据。 TSHA-101 旨在提供构成 Hex A 酶的 HEXA 和 HEXB 基因，Taysha 指出，这些是支持双顺反子表达载体方法的“第一个（人体）数据”。

“TSHA-101证明了 HEXA 和 HEXB 基因在内源性比率中的表达，提供了恢复和正常化 GM2 神经节苷脂沉积酶活性的能力，”首席执行官 RA Session 说。该治疗通过一次性鞘内注射进行，目前正在一项针对 GM2 神经节苷脂沉积症婴儿的单臂 I/II 期试验中进行评估。该研究估计有六名患者入组。

周四报告的调查结果来自两名受试者。第一个涉及一名 Sandhoff 病患者，他在接受 TSHA-101 治疗后一个月内的 Hex A 酶活性达到正常值的 190%，在三个月大关时达到正常值的 288%。根据 Taysha 的说法，这些时间点的酶活性分别增加了 38 倍和 58 倍，高于自然史确定的正常值的 5% 的假定无症状水平。

第二名患有 Tay-Sachs 病的患者仅在第一个月才有资格进行分析。结果显示，患者的 Hex A 酶活性达到正常值的 25%，比自然史确定的正常值 5% 的假定无症状水平高出 5 倍。网页链接