1月10日，Acadia Pharmaceuticals 和 Stoke Therapeutics 签署了一项价值接近 10 亿美元的协议，专注于开发基于 RNA 的药物，以治疗严重和罕见的中枢神经系统 (CNS) 遗传神经发育疾病。作为交易的一部分，Stoke将从 Acadia 获得 6000 万美元的预付款，并且还有资格获得高达 9.07 亿美元的里程碑以及未来销售的特许权使用费。

该合作包括 SYNGAP1 综合征、Rett 综合征和一个未公开的共同感兴趣的神经发育目标。

此次合作将利用Stoke的核基因输出靶向增强 (TANGO) 平台。根据该公司的网站，Stoke 正在开发反义寡核苷酸药物，最初将该技术应用于以单倍体不足为特征的疾病，其中基因的一个副本正常工作，而突变的副本由于不产生其蛋白质份额而导致疾病。为了弥补缺失的蛋白，TANGO 平台以 RNA 剪接为目标，以帮助增加健康基因的蛋白输出。网页链接  $阿卡迪亚(ACAD)$ $Stoke Therapeutics(STOK)$