1月4日，Avrobio 的股价下跌多达 35%，此前该公司表示将其法布里病项目的优先级下调，并将重点转移到其溶酶体疾病管道中的其他临床阶段项目。该公司表示，做出这一决定有几个原因，包括来自 II 期 FAB-GT 试验的新临床数据，以及法布里病“日益具有挑战性的市场和监管环境”。
FAB-GT 研究正在评估 Avrobio 的在研慢病毒基因疗法 AVR-RD-01，用于根据 AGA 酶活性缺陷诊断为法布里病的患者。去年 5 月，该公司透露将不再根据 FAB-GT 的设计方式为 AVR-RD-01 寻求加速途径。
然而，周二，Avrobio 表示，最近在 FAB-GT 中给药的五名患者的新数据显示“可变的植入模式”，它的结论是将拖延 AVR-RD-01的开发时间表。首席执行官 Geoff MacKay 强调了先前报告的 Avrobio 三个临床阶段项目中接受治疗的 13 名患者的结果，这些患者“已显示出在 9 到 54 个月内的持久植入。”根据 MacKay 的说法，最新的发现与这些其他数据“不一致”。网页链接