12月20日，在 FDA 将其镰状细胞病（ SCD ）基因治疗候选药物 lovotibeglogene autotemcel （ lovo-cel ）用于18 岁以下患者的临床研究部分暂停者后， bluebird bio 的股价下跌了 19%。根据 bluebird bio 的说法，此举与公司正在进行的一项调查有关，该患者在接受 lovo-cel 治疗后出现持续性、非输血依赖性贫血。

bluebird bio指出，该患者现在治疗后 18 个月，“临床状况良好，没有恶性肿瘤占主导地位的证据”。该公司预计将在 2022 年初收到 FDA 的书面问题，并表示将迅速做出回应以解决部分暂停问题。

它还在评估暂停对其生物制剂许可申请时间的任何影响，该申请目前的目标是在 2023 年第一季度提交。 该文件将主要基于 I/II 期 C 组队列的结果HGB-206 研究者均已接受治疗。该公司指出，在提交之前，它仍然需要证明分析的可比性并验证其商业生产过程。$bluebird bio(BLUE)$