11月29日，Krystal Biotech 宣布，一项用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症患者的 Vyjuvek（beremagene geperpavec）的关键研究在六个月的时间点达到了伤口完全愈合的主要终点。该公司计划在 2022 年上半年寻求 FDA 批准该基因疗法，其股价因消息而飙升超过 137%。

GEM-3 试验包括 31 名患有营养不良性大疱性表皮松解症的患者，他们的一个伤口每周局部使用 Vyjuvek 进行治疗，另一位使用安慰剂进行治疗。该研究的主要结果指标是六个月时间点的伤口完全愈合，而次要目标包括研究人员评估的三个月时间点的伤口完全愈合和疼痛严重程度的平均变化。

顶线结果显示，使用 Vyjuvek 治疗的伤口中有 67% 达到了主要终点，而使用安慰剂治疗的伤口达到了 22%。与此同时，71% 的接受基因治疗的伤口在三个月的时间点达到了伤口愈合的次要终点，而接受安慰剂治疗的伤口只有 20%。$Krystal Biotech(KRYS)$