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9月30日,在其亨特综合症治疗药物Izcargo在日本获得批准六个月后,JCR Pharmaceuticals 已采取行动,为国际推广做准备。周四,Takeda与JCR公司签订了一项协议,如果该药物在加拿大、欧洲以及美国和日本以外的其他国家获得批准,将负责该药物的商业化。

两家公司表示,JCR将收到一笔未披露的预付款,并有资格获得开发和商业里程碑以及潜在销售的使用权费。目标是在JCR进行的全球后期试验完成后,迅速将该疗法带给患者。

Izcargo的研究名称为JR-141,今年2月被美国食品和药物管理局指定为快速通道。

JR-141是一种可穿透血脑屏障的新一代输液酶,被设计用来解决亨特综合症的症状,包括神经系统的影响。在日本的一项后期试验中,HR-141证明了脑脊液中硫酸肝素的减少,这是评估药物在中枢神经系统有效性的生物标志物。52周后,所有从标准酶替代疗法转换过来的病人都有明显的减少。$武田制药(TAK)$