9月29日，Editas Medicine公司周三表示，其基于CRISPR的实验药物EDIT-101在对Leber congenital amaurosis 10（一种与CEP290相关的视网膜变性疾病）失明患者的I/II期BRILLIANCE研究中显示出早期疗效信号。但该公司的股价在这一消息中最多下跌了22%。
该试验于去年开始，旨在评估EDIT-101的安全性、耐受性和疗效，在多达18名患有莱伯氏先天性失明症的成人和儿童患者中使用三种剂量水平。受试者通过一只眼睛的视网膜下注射给予EDIT-101单次给药，并在给药后的一年内每三个月监测一次，并在另外两年内减少监测次数。
首席医学官Lisa Michaels说："从中剂量组中接受治疗的个人的早期观察显示，有临床证据表明基因编辑已经发生，"尽管在低剂量组的两个人中没有看到好处。具体来说，在国际视网膜变性研讨会上公布的初步结果表明，对中剂量组的三名患者中的两人进行了长达六个月的跟踪，显示出疗效信号，为临床效益提供了初步支持。